In einem wegweisenden Schritt hat das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) die CRISPR-Gentherapie für die Behandlung von Sichelzellanämie (SCD) auf dem National Health Service (NHS) in England genehmigt. Diese Entscheidung eröffnet neue Behandlungsmöglichkeiten für Patienten, die unter schweren Krankheitsverläufen leiden.
NICE gibt grünes Licht für Exa-cel nach erneuter Prüfung
Im März 2023 hatte NICE die Gentherapie exagamglogene autotemcel (exa-cel) zunächst aufgrund ihrer hohen Kosten abgelehnt. Nach einer erneuten Prüfung wurde sie nun für den Einsatz im NHS zugelassen. Bereits zuvor hatte NICE Exa-cel für die Behandlung von Beta-Thalassämie freigegeben.
Die britische Arzneimittelbehörde genehmigte Exa-cel bereits im November 2023, doch mit einem Preis von 1,6 Millionen Pfund (€1,9 Millionen) pro Behandlung stellte sich die Frage nach der Finanzierbarkeit im öffentlichen Gesundheitssystem.
Sichelzellanämie ist eine erblich bedingte Erkrankung, die die Form und Funktion der roten Blutkörperchen verändert. Die Krankheit kann zu intensiven Schmerzen, Anämie, Infektionen und schwerwiegenden gesundheitlichen Problemen führen. Besonders betroffen sind Menschen mit afrikanischer, karibischer, nahöstlicher oder südasiatischer Abstammung.
Bestehende Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt und oft mit erheblichen Nebenwirkungen verbunden, so NICE. Mit der neuen CRISPR-Therapie können nun Patienten ab 12 Jahren, die an schweren Krankheitsverläufen leiden und für eine Stammzelltransplantation infrage kommen, aber keinen passenden Spender haben, eine vielversprechende Alternative erhalten.
Neue Hoffnung für Patienten und Familien
Funmi Dasaolu, die selbst an Sichelzellanämie leidet und an der NICE-Entscheidung beteiligt war, bezeichnete die Zulassung als Meilenstein für Betroffene.
„Die Genehmigung von Exa-cel ist ein bahnbrechender Fortschritt für Menschen mit Sichelzellanämie in Großbritannien“, erklärte sie. „Es ist ein wichtiger Schritt hin zu einer gerechteren Gesundheitsversorgung und gibt Betroffenen die Hoffnung auf ein besseres Leben.“
CRISPR-Technologie: Innovation mit offenen Fragen
Die CRISPR/Cas9-Genschere, die diese Therapie ermöglicht, wurde von Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna entwickelt und brachte ihnen 2020 den Nobelpreis für Chemie ein.
Exa-cel, auch als Casgevy bekannt, funktioniert, indem Blutstammzellen des Patienten entnommen, im Labor genetisch verändert und anschließend wieder in den Körper zurückgeführt werden. Dadurch soll die genetische Mutation, die Sichelzellanämie verursacht, korrigiert werden.
Trotz der Euphorie bleiben offene Fragen. Professorin Felicity Gavins, Pharmakologin an der Brunel University London, begrüßt den Fortschritt, warnt jedoch, dass Exa-cel nicht für alle Patienten eine vollständige Heilung bedeutet.
„Es ist entscheidend, dass wir weiterhin in die Forschung investieren, um weitere innovative Behandlungsmöglichkeiten für Sichelzellpatienten zu entwickeln“, betonte sie.
Um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie zu bewerten, wird NICE Patientendaten sammeln und Exa-cel in Zukunft einer erneuten Bewertung unterziehen.
